Originální přípravky
Originální lék (nazývaný též referenční) je lék, jehož účinná látka, popřípadě i další know-how, jsou po určitou dobu chráněny jako duševní vlastnictví majitele (patentová ochrana). Jedná se většinou o první zaregistrovaný lék (originál) s konkrétní léčivou látkou nebo kombinací látek.
Prvním krokem vývoje nového léčiva je identifikace molekuly s předpokládaným léčivým účinkem, což je možné pouze na základě velmi podrobné znalosti mechanizmu vzniku příslušné choroby.
Vývoj léčiva navazuje na léta či desetiletí základního výzkumu.
Vlastní výzkum začíná tzv. preklinickým stadiem, kdy se s využitím laboratorních zvířat či izolovaných tkáňových kultur nebo orgánů zkoumá účinná látka, aby se vyloučila potenciální toxicita (jedovatost či škodlivost pro člověka) a dále se prokázalo, že látka má předpokládaný léčivý účinek. Následuje tzv. klinické zkoušení nového léčiva, které je již realizováno na lidských dobrovolnících, a to ve třech fázích.
Fáze I (poměrně malá a krátká studie řádově u desítek subjektů) má za úkol prokázat pouze bezpečnost podávaní nového léčiva člověku a realizuje se u zdravých dobrovolníků.
Fáze II klinického zkoušení je zaměřena opět takřka výhradně na bezpečnost léčiva (zejména nalezení ještě bezpečné, ale již velmi účinné dávky), provádí se u osob s příslušnou chorobou. Jedná se řádově o stovky až tisíce pacientů.
Teprve Fáze III klinického výzkumu si klade za cíl prokázat, že nová zkoušená látka má předpokládaný léčivý účinek. Tato fáze je nejnáročnější na realizaci a samozřejmě i na čas.
U převážné většiny léčiv je nutno prokázat přínos nejen z hlediska dosažení příslušného biologického parametru, ale i ve snížení počtu nevratných komplikací léčené choroby. Například u léku na vysoký krevní tlak (antihypertenziva) nestačí jen prokázat, že je schopen snížit krevní tlak, ale je nutno potvrdit i to, že se ve skupině léčené novým preparátem bude vyskytovat i méně cévních mozkových příhod, infarktů myokardu či úmrtí (tj. komplikací vysokého tlaku).
Podobně u nového preparátu s protisrážlivým účinkem zase nestačí pouze prokázat změny srážlivosti krve, ale např. i menší výskyt hluboké žilní trombózy či plicní embolizace.
Celkově trvá vývoj nového preparátu od syntézy účinné molekuly léku po jeho registraci 12 až 15 let. Náklady jsou proto enormní a kvůli rostoucím požadavkům na bezpečnost a účinnost nových léčiv dále strmě rostou.
Je třeba si též uvědomit, že naprostá většina testovaných látek se lékem nikdy nestane. Pro vaši představu, řádově z 10 000 nadějných látek, u nichž se na základě základního výzkumu předpokládá, že by mohly mít léčivý účinek, jich pouze 10 vstupuje do klinického zkoušení.
Ostatní se ukáží jako potenciálně nebezpečné, nebo nejsou léčebně účinné. A z těchto 10 je nakonec pouze 1 registrován jako lék a může být předepisován a prodáván. Právě tento jeden registrovaný lék pak musí uhradit veškeré náklady, které během jeho vývoje vznikly, a to včetně celého vývoje oněch 9 999 neúspěšných látek, z nichž se léky stát nemohly, ale jejichž proces zkoušení nelze nijak obejít.
Průměrné náklady na vývoj jednoho zaregistrovaného preparátu již před několika lety přesáhly 1 miliardu dolarů a tyto náklady kompletně nesou farmaceutické firmy, které inovativní preparáty vyrábějí. Z výše popsaných důvodů je na celém světě ročně registrováno maximálně 40 až 60 nových léků.
Vývoj nových léků (a medicínských postupů vůbec) však není samoúčelnou záležitostí zaměřenou pouze na tvorbu zisku, ale je naopak jedním ze základních faktorů masivního prodloužení očekávané délky lidského života v posledních desetiletích.
Jednoduchá není ani registrační procedura, kdy léková autorita (obvykle americký úřad FDA či evropská agentura EMA) velmi podrobně posuzuje a oponuje předloženou dokumentaci a následně vydává stanovisko k registraci nového léku. Celý process obvykle trvá dva až tři roky. Podobně zdlouhavá je i registrace a uvedení nového léčiva na trh na národní úrovni v podobě získání úhrady ze zdravotního pojištění.
Zdroj:
Originální lék versus generikum doc. MUDr. Otto Mayer, CSc. II. interní klinika FN Plzeň Interní Med. 2012; 14(10): 396–398